Η Novartis παγώνει οκτώ μελέτες μετά από τρεις θανάτους
Τρεις θάνατοι σε μελέτες rap-cel αναγκάζουν την εταιρεία να αναστείλει οκτώ trials.
Η ίδια εταιρεία που πήρε καλό νέο στο MS pipeline δείχνει και την άλλη πλευρά της βιοτεχνολογίας: το safety risk.
σχετικά άρθρα
The news: Η Novartis ανακοίνωσε ότι πάγωσε οκτώ κλινικές μελέτες πειραματικής κυτταρικής θεραπείας, της rap-cel, για αυτοάνοσα και νευρολογικά νοσήματα, μετά τον θάνατο τριών ασθενών. Η αναστολή εφαρμόστηκε στα τέλη Αυγούστου, ύστερα από περιπτώσεις απειλητικής για τη ζωή ανοσολογικής αντίδρασης, ενώ οι ογκολογικές μελέτες δεν επηρεάζονται. Η εταιρεία συνεργάζεται με ανεξάρτητα safety boards για να εξετάσει τα περιστατικά. Παράλληλα, η Bristol Myers Squibb πάγωσε προληπτικά μελέτες αντίπαλης θεραπείας. Η είδηση δείχνει πόσο binary είναι ακόμη ο χώρος των προηγμένων cell therapies, ειδικά όταν επεκτείνονται πέρα από την ογκολογία σε αυτοάνοσα και νευρολογικά πεδία.
The backstage: Το παρασκήνιο είναι ότι οι cell therapies έχουν τεράστιο επιστημονικό potential, αλλά και τεράστιο operational και safety burden. Όσο μένουν στην ογκολογία, όπου οι ασθενείς συχνά έχουν περιορισμένες επιλογές, η ανοχή κινδύνου είναι διαφορετική. Όταν όμως μεταφέρονται σε αυτοάνοσα ή νευρολογικά νοσήματα, το safety bar ανεβαίνει. Η θεραπεία δεν αρκεί να είναι ισχυρή. Πρέπει να είναι ελέγξιμη.
Για τις φαρμακευτικές, ένα τέτοιο pause δεν σημαίνει αυτομάτως αποτυχία, αλλά σημαίνει valuation pause. Οι επενδυτές θα περιμένουν αν το πρόβλημα είναι διαχειρίσιμο μέσω dosing, patient selection ή monitoring, ή αν αγγίζει τον μηχανισμό της θεραπείας. Η προληπτική κίνηση της Bristol Myers δείχνει ότι το σοκ δεν αφορά μόνο τη Novartis· αφορά ολόκληρη την κατηγορία.
Το μάθημα είναι σκληρό: η καινοτομία στην υγεία δεν προχωρά γραμμικά. Κάθε breakthrough κουβαλά πιθανότητα clinical stop. Στη βιοτεχνολογία, το μέλλον κερδίζεται πρώτα στο safety committee.
