Η Alumis έχασε τη μελέτη, αλλά δεν εγκαταλείπει το lupus trade
Μετά από mid-stage miss, η εταιρεία κυνηγά late-stage μελέτη σε μικρότερο υποσύνολο.
Η εταιρεία κόβει το target population και κυνηγά late-stage δοκιμή σε μικρότερο υποσύνολο ασθενών.
σχετικά άρθρα
The news: Η Alumis ανακοίνωσε ότι σκοπεύει να προχωρήσει το πειραματικό της φάρμακο για ανοσολογική πάθηση σε late-stage μελέτη σε μικρότερο υποσύνολο ασθενών, παρότι η θεραπεία δεν πέτυχε τον βασικό στόχο σε mid-stage trial. Η εταιρεία επιχειρεί ουσιαστικά να ανασώσει το πρόγραμμα μέσω πιο στενής επιλογής ασθενών, μια κλασική biotech τακτική όταν τα συνολικά δεδομένα δεν είναι αρκετά ισχυρά, αλλά υπάρχουν ενδείξεις αποτελεσματικότητας σε συγκεκριμένη ομάδα. Η είδηση αφορά χώρο υψηλής ανάγκης, καθώς οι θεραπείες για lupus και άλλες ανοσολογικές παθήσεις συχνά έχουν δύσκολα endpoints και ετερογενείς πληθυσμούς ασθενών.
The backstage: Το παρασκήνιο είναι ότι η βιοτεχνολογία δεν πεθαίνει πάντα με ένα failed endpoint. Πολλές φορές αλλάζει το ερώτημα. Αν το συνολικό trial αποτύχει, η εταιρεία ψάχνει αν υπάρχει biomarker, clinical subset ή disease phenotype όπου το φάρμακο δείχνει αρκετή υπόσχεση για να αξίζει νέα δοκιμή. Αυτό είναι επιστημονικά λογικό, αλλά χρηματοοικονομικά επικίνδυνο: οι επενδυτές φοβούνται ότι η εταιρεία κυνηγά ένα όλο και πιο μικρό market για να δικαιολογήσει R&D spending.
Για την Alumis, η απόφαση να προχωρήσει δείχνει ότι πιστεύει πως το asset δεν έχει χαθεί. Όμως το burden of proof αυξάνεται. Η late-stage μελέτη θα πρέπει να δείξει όχι μόνο στατιστική επιτυχία, αλλά και ότι το commercial opportunity στο μικρότερο υποσύνολο δικαιολογεί κόστος ανάπτυξης, regulatory strategy και πιθανή τιμολόγηση.
Το lupus field έχει ιστορικά υψηλή αποτυχία επειδή οι ασθενείς δεν είναι ενιαίος πληθυσμός. Αυτό ακριβώς προσπαθεί να εκμεταλλευτεί η Alumis: λιγότεροι ασθενείς, πιο καθαρό σήμα. Το στοίχημα είναι αν η μείωση του πληθυσμού βελτιώνει την πιθανότητα επιτυχίας ή απλώς μικραίνει την αγορά.
