Η Επιτροπή Φαρμάκων (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε πέντε καινοτόμα φάρμακα για τη θεραπεία σοβαρών ασθενειών που δεν ανταποκρίνονται στις υπάρχουσες θεραπείες, ενώ παράλληλα εισηγήθηκε επεκτάσεις ενδείξεων για 13 ήδη εγκεκριμένα σκευάσματα.
σχετικά άρθρα
Πιο συγκεκριμένα, η Επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση υπό όρους άδειας κυκλοφορίας για το **Adstiladrin (nadofaragene firadenovec)**, για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με μη μυοδιηθητικό καρκίνο της ουροδόχου κύστης που δεν ανταποκρίνεται σε καθιερωμένη θεραπεία.
Επίσης, συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το **Imdylltra (tarlatamab)**, μια νέα θεραπεία για υποτροπιάζοντα εκτεταμένου σταδίου μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, καλύπτοντας μια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε ενήλικες με κακή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
Το **Joenja (leniolisib)** έλαβε θετική γνώμη για άδεια κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτιδικής 3-κινάσης δέλτα (APDS) σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω με βάρος 45 κιλά ή περισσότερο. Το APDS είναι μια σπάνια, κληρονομική, προοδευτική και δυνητικά απειλητική για τη ζωή πάθηση του ανοσοποιητικού συστήματος.
Θετική γνώμη υιοθετήθηκε και για το **Zepzelca (lurbinectedin)** για τη θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με εκτεταμένου σταδίου μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα των οποίων η νόσος δεν έχει προχωρήσει μετά από αρχική θεραπεία επαγωγής.
Την ίδια στιγμή, η CHMP συνέστησε τη χορήγηση παιδιατρικής άδειας κυκλοφορίας (PUMA) για το **Bopediat (furosemide)** που αφορά στη θεραπεία οιδήματος καρδιακής ή νεφρικής προέλευσης, οιδήματος ηπατικής προέλευσης και υπέρτασης σε παιδιά από τη γέννηση έως κάτω των 18 ετών με χρόνια νεφρική νόσο.
**Συστάσεις για επεκτάσεις θεραπευτικών ενδείξεων για 13 φάρμακα**
Η Επιτροπή Φαρμάκων του ΕΜΑ συνέστησε επεκτάσεις ενδείξεων για 13 φάρμακα που είναι ήδη εγκεκριμένα στην ΕΕ: Besponsa, Capvaxive, Feraccru, Hetronifly (δύο επεκτάσεις ενδείξεων), Hympavzi, Imcivree, Lojuxta, Mekinist (δύο επεκτάσεις ενδείξεων), mResvia, Namuscla, Retsevmo, Sotyktu και Tafinlar (δύο επεκτάσεις ενδείξεων).
Μετά από επανεξέταση της αρχικής της γνώμης, η επιτροπή επιβεβαίωσε τη σύστασή της να απορριφθεί αλλαγή στην άδεια κυκλοφορίας για το Hetlioz (tasimelteon), το οποίο αφορούσε τη θεραπεία διαταραχών νυχτερινού ύπνου σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 3 έως 15 ετών με σύνδρομο Smith-Magenis.
**Αντιικό φάρμακο για mpox**
Κατά τη διάρκεια της ίδιας συνεδρίασης, η Επιτροπή ολοκλήρωσε την αξιολόγηση του **Tecovirimat SIGA (tecovirimat)**, ενός αντιιικού φαρμάκου που είχε εγκριθεί για τη θεραπεία της ευλογιάς, της mpox και της δαμαλίτιδας (cowpox). Η CHMP συνέστησε ότι το Tecovirimat SIGA δεν θα πρέπει πλέον να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της mpox.
Επιπλέον, η Επιτροπή ενέκρινε μια νέα οδό χορήγησης, υποδόρια, μαζί με νέα φαρμακοτεχνική μορφή και νέα περιεκτικότητα για το **Sarclisa**, ένα αντικαρκινικό φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων με πολλαπλό μυέλωμα.
